ISN001が希少疾病用医薬品に指定されました
2022-06-30
検証的臨床試験を実施中の再生医療等製品（ISN001）が難治性又は再発性のびらん・潰瘍を有する表皮水疱症治療を対象として厚生労働省より希少疾病用医薬品指定(2022年6月20日指定)を受けました。ISN001はヒト脂肪組織由来間葉系幹細胞（ALLO-ASC）シートです。
当社は、難治性又は再発性のびらん・潰瘍を有する表皮水疱症患者さんへ本製品を提供できるよう、国内承認に向けた準備を進めています。
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＜実施中の治験＞
ISN001の表皮水疱症患者に対する有効性及び安全性に関する検証的臨床試験｜関連する治験情報【臨床研究情報ポータルサイト】 (niph.go.jp)
＜日経バイオテクONLINEの記事＞
表皮水疱症ハイドロゲルシートと血友病B遺伝子治療がオーファン指定了承：日経バイオテクONLINE (nikkeibp.co.jp)
＜希少疾病用再生医療等製品（品目一覧に記載）＞
希少疾病用医薬品・希少疾病用医療機器・希少疾病用再生医療等製品の指定制度の概要(mhlw.go.jp)
希少疾病用再生医療等製品（品目一覧）